听觉细胞再生一直是听力学界与医学界饱受争议的话题。一方面,大量的实验报道反复让听障家庭燃起希望又希望破灭,另一方面,研究瓶颈总是难以突破。正是处于舆论漩涡中,一家美国生物医学企业却获得高达3200万美元的A轮融资,以助于听觉细胞再生工程这一争议项目的研究。
这家名为Frequency Therapeutics 的企业在2015年由创始人之一的David Lucchino担任总裁和首席执行官。另外两位创始人是来自 MIT 的 Roberg Langer 博士和哈佛医学院的 Jeffrey Karp 博士。这是一家以高科技生物医学为研究方向的企业,目前致力于研究祖细胞活化(PCA),其专有的 PCA 平台可以理论上刺激内耳中的感觉毛细胞再生,用于治疗听力损失。该公司发言人在融资发布会表示,他们在未来的 12-18 个月拥有足够的资金进行运作,并计划启动临床试验。
Frequency 创始人之一 Jeffrey Karp 博士
因为其大胆的听觉毛细胞再生项目,这家总部位于波士顿的公司近期获得了3200 万美元 A 轮融资。该公司的种子轮投资来自 CoBro Ventures,还包括 Morningside Ventures、Emigrant Capital Corp.、Korean Investment Partnership、Alexandria Real Estate Equities 等。
但美国听力学界对Frequency Therapeutics听觉毛细胞项目的可行性普遍表示担忧,亦有其他投资机构表示基于目前科学现状,可能无法获得最终成果。
资料来自Frequency Therapeutics
从上世纪70年代以来,有关听觉毛细胞再生的研究一直没有断过,在世界各国顶级的医学研究中心,每年都各有大批量论文发表,但是这项技术存在很多瓶颈,至今尚未突破。
Frequency Therapeutics发布的信息称,耳蜗内感受声信号的听觉毛细胞是听觉的关键之一,这一组织可以将信号传递给神经元,并最终将声信号抵达大脑。如果听觉毛细胞因噪音或其他因素受损,从哺乳动物的研究来看它们无法再生,并且随着生命的发展而逐渐减少。
听觉毛细胞(来自Frequency Therapeutics)
但是,在耳蜗中让听觉毛细胞再生的能力在自然界是存在的,Jeffrey Karp 博士说,从生物学的研究已经证实,鸟类和两栖动物可以让这些细胞再生。这个理论是我们研究的基石,尽管包含人类在内的哺乳动物都不能拥有此能力,但我们一直在寻找解决方案,在与 Mass Eye 和 Ear Infirmary 的合作中,我们找到了一种小分子方法,从小鼠的耳蜗扩展祖细胞。Frequency Therapeutics的研究人员相信这一技术代表着听力损失研究领域的一次重要进步,会激发使用药物、siRNA 或基因表达的新的生理研究和遗传筛查。
耳内器官的复杂程度超乎想象(资料来自Frequency Therapeutics)
但是Luccino先生也坦承,目前尚无有效可以直接从毛细胞中逆转再生的方法,所以这个领域是一个“冰山”,“我们知道哪些分子可以击中哪些基因。我们不是要从根本上改变生物学,而是利用生物学来加强治疗反应。”
除听力问题外,Frequency Therapeutics相信他们的方法可以应用拓展到治疗听力问题以外的地方,其祖细胞活化平台可以应用于皮肤疾病、消化道疾病和肌肉退化的治疗。
资料来自Frequency Therapeutics
CoBro Ventures 的共同创始人 Marc Cohen 先生表示,Frequency Therapeutics 用小分子治疗听力损失的方法听起来像是天方夜谭,但从理论上来说是可实现的,当然,实现距离应用到人类上的转化还待以时日。这项技术目前是独一无二的,目标是用小分子获得与基因治疗和 CRISPR 技术相同的效果,我们认为这更安全,也更容易实现。目前的实验数据非常有吸引力,可以在未来 12-18 个月将之推向临床。
参考资料
[1] Massachusetts startup Frequency Therapeutics nabs $32 millon
[2] Frequency nabs $32M, will push hearing-loss drugs to human studies
— END —