干细胞移植治疗听障，是为时尚早还是另有隐情？
信息来源：爱耳时代 时间：2016-09-05
干细胞移植治疗听力损失虽然从目前看来仍然较为遥远，但科学研究的每一个小小的进步都让我们离理想更近一些，尽管只是微小的一步，但仍值得我们关注。
过去的4年里，浙江大学生命科学学院王金福教授带领他的研究团队试着通过干细胞移植实现内耳毛细胞再生和功能重塑，从而达到不植入医疗器械治疗感音神经性听障的愿望。前不久，王金福研究团队的研究成果发表在国际学术刊物《细胞死亡与分化》（Cell Death and Differentiation）和《干细胞转化医学》（Stem Cells Translation Medicine）上，引发了学术界的热议。
在治疗听力障碍这条路上
每一滴汗水都不简单
全球性难题
听力障碍，是全球性重大公共卫生的难题。根据世界卫生组织的统计，全球约有2.8亿重度听力损失患者。中国残联最新数据显示我国约有3000万重度听障患者，平均每800名新生儿中就有一名儿童有听力损失，65岁以上的老年人群中，超过30％存在不同程度的听力损失。
努力追寻更完美的解决方案
人工耳蜗的出现，成为了现代目前解决重度以上感音神经性听损最有效也是最普遍的方法，但是听力学家、医生、科学家们并没有止步不前，他们仍在尽力追寻更完美的听力解决方案。国家科技部重大科技项目《干细胞治疗感音神经性耳聋的临床基础研究》中的一项课题研究，名为“干细胞定向分化和毛细胞功能重建的遗传和分子机制”，合作单位包括中国人民解放军总医院、上海交通大学、美国辛辛那提儿童医院医学中心和美国埃默里大学，课题于2012年正式启动。
基因修正
经研究发现，以前的一些研究通过对诱导多能干细胞（iPSCs）的基因进行修正，可以指导临床治疗，改进对脊髓性肌肉萎缩症患者、糖尿病患者等的临床治疗方法。因此该研究团队也试图通过这种基因修正方法治疗感音神经性听力损失。
一个称为MYO7A的编码蛋白质的基因，在组装静纤毛束过程中扮演着一个重要的角色。静纤毛是毛细胞的一部分，负责响应流体运动。毛细胞通过静纤毛的弯曲来感应声音。MYO7A基因突变，直接导致静纤毛不成束，内耳无法实现听力功能。
该研究团队分别从一个7岁的MYO7A基因突变女性听障患者，以及一个两岁的MYO15A基因突变男性听障患者中分离得到泌尿细胞和表皮成纤维细胞，同样从她（他）无症状的父母亲以及健康捐赠者分离得到相应的细胞，并经诱导建立了相应的iPSC细胞系。
在此基础上，研究团队利用一种叫做“CRISPR／Cas9”的基因编辑技术，分别将两个患者的iPSC细胞系中的MYO7A和MYO15A突变基因校正成了正常的功能基因，并将基因校正后的iPSC细胞诱导分化成了具有正常形态和功能恢复的内耳毛细胞样细胞。
有用or无用
至此，这项研究的成果初步显现，并引起了该研究领域学术界不小的轰动。《干细胞转化医学》主编、维克·弗里斯特（Wake Forest）再生医学研究所主任安东尼在评价该研究成果时说，在未来，移植这些功能恢复细胞有希望成为一种基因突变型听障的治疗方法，并提到“作者概述了一些必须首先克服的障碍，包括找到更有效的获得大量治疗所需细胞的方法以及更好的嵌入这些细胞的方法。”
虽然目前这些研究在临床治疗听障上几乎微不足道，但是在此发展道路上每一小步都十分艰难，尽管现代医学与过去有了很大进步，但对于大自然生物学来说，人类只不过学习到了其中微小的部分，在医疗这条路上，我们仍有很长的路要走。所以家长们期待可以理解，但必须理性看待，眼下，我们唯有做好现代医疗所能及之事（早发现、早干预、早治疗），避免孩子错失康复良机，脚踏实地，才能仰望天空。
过去的4年里，浙江大学生命科学学院王金福教授带领他的研究团队试着通过干细胞移植实现内耳毛细胞再生和功能重塑，从而达到不植入医疗器械治疗感音神经性听障的愿望。前不久，王金福研究团队的研究成果发表在国际学术刊物《细胞死亡与分化》（Cell Death and Differentiation）和《干细胞转化医学》（Stem Cells Translation Medicine）上，引发了学术界的热议。
在治疗听力障碍这条路上
每一滴汗水都不简单
全球性难题
听力障碍，是全球性重大公共卫生的难题。根据世界卫生组织的统计，全球约有2.8亿重度听力损失患者。中国残联最新数据显示我国约有3000万重度听障患者，平均每800名新生儿中就有一名儿童有听力损失，65岁以上的老年人群中，超过30％存在不同程度的听力损失。
努力追寻更完美的解决方案
人工耳蜗的出现，成为了现代目前解决重度以上感音神经性听损最有效也是最普遍的方法，但是听力学家、医生、科学家们并没有止步不前，他们仍在尽力追寻更完美的听力解决方案。国家科技部重大科技项目《干细胞治疗感音神经性耳聋的临床基础研究》中的一项课题研究，名为“干细胞定向分化和毛细胞功能重建的遗传和分子机制”，合作单位包括中国人民解放军总医院、上海交通大学、美国辛辛那提儿童医院医学中心和美国埃默里大学，课题于2012年正式启动。
基因修正
经研究发现，以前的一些研究通过对诱导多能干细胞（iPSCs）的基因进行修正，可以指导临床治疗，改进对脊髓性肌肉萎缩症患者、糖尿病患者等的临床治疗方法。因此该研究团队也试图通过这种基因修正方法治疗感音神经性听力损失。
一个称为MYO7A的编码蛋白质的基因，在组装静纤毛束过程中扮演着一个重要的角色。静纤毛是毛细胞的一部分，负责响应流体运动。毛细胞通过静纤毛的弯曲来感应声音。MYO7A基因突变，直接导致静纤毛不成束，内耳无法实现听力功能。
该研究团队分别从一个7岁的MYO7A基因突变女性听障患者，以及一个两岁的MYO15A基因突变男性听障患者中分离得到泌尿细胞和表皮成纤维细胞，同样从她（他）无症状的父母亲以及健康捐赠者分离得到相应的细胞，并经诱导建立了相应的iPSC细胞系。
在此基础上，研究团队利用一种叫做“CRISPR／Cas9”的基因编辑技术，分别将两个患者的iPSC细胞系中的MYO7A和MYO15A突变基因校正成了正常的功能基因，并将基因校正后的iPSC细胞诱导分化成了具有正常形态和功能恢复的内耳毛细胞样细胞。
有用or无用
至此，这项研究的成果初步显现，并引起了该研究领域学术界不小的轰动。《干细胞转化医学》主编、维克·弗里斯特（Wake Forest）再生医学研究所主任安东尼在评价该研究成果时说，在未来，移植这些功能恢复细胞有希望成为一种基因突变型听障的治疗方法，并提到“作者概述了一些必须首先克服的障碍，包括找到更有效的获得大量治疗所需细胞的方法以及更好的嵌入这些细胞的方法。”
虽然目前这些研究在临床治疗听障上几乎微不足道，但是在此发展道路上每一小步都十分艰难，尽管现代医学与过去有了很大进步，但对于大自然生物学来说，人类只不过学习到了其中微小的部分，在医疗这条路上，我们仍有很长的路要走。所以家长们期待可以理解，但必须理性看待，眼下，我们唯有做好现代医疗所能及之事（早发现、早干预、早治疗），避免孩子错失康复良机，脚踏实地，才能仰望天空。
