日本发布iPS细胞新研究揭开遗传性听障成因

iPS细胞

据日本《朝日新闻》1月5日报道，甲状腺肿－听障综合征是一种少见的先天性甲状腺激素有机合成障碍性疾病，属常染色体隐性遗传，临床上以甲状腺肿大和感音性听损为主要特征。患者往往从小就出现听力障碍，并可能语言发育迟缓。控制合成蛋白质Pendrin的基因异常被认为是致病原因，但具体发病机制尚不清楚。

庆应义塾大学等机构的研究人员利用患者的血液培育出iPS细胞，再将其诱导分化成内耳细胞，并和健康人iPS细胞分化而来的内耳细胞比较。研究发现，患者iPS细胞分化而来的内耳细胞中蛋白质出现异常凝集现象，细胞容易死亡，这和阿尔茨海默症的发病机制类似。

早在2014年，日本就将iPS干细胞克隆技术用于人类疾病临床治疗研究。

iPS细胞是体细胞经过诱导因子处理后转化而成的干细胞，具有发育成多种组织细胞的可能。

研究人员在细胞实验中还发现了一种免疫抑制剂西罗莫司能够有效抑制内耳细胞死亡。此外，用患者的iPS细胞培育获得内耳细胞也有望用于寻找其他听力障碍的治疗方法，研究人员准备就此进行进一步研究。